El Ministerio de Salud Pública iniciará mañana el proceso de adquisición del Risdiplam (Evrysdi), medicamento revolucionario para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME) en niños y pacientes incorporados al Programa de Medicamentos de Alto Costo. El anuncio del ministro Víctor Atallah representa un hito en el acceso a tratamientos de enfermedades raras en República Dominicana.
La primera dosis será administrada el mismo lunes al paciente Dayron Almonte Socias, cuya condición clínica requiere atención inmediata. Esta acción refleja el compromiso del Gobierno del presidente Luis Abinader de garantizar continuidad en los tratamientos de enfermedades degenerativas que afectan principalmente a la población infantil dominicana.
La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad neuromuscular progresiva que afecta las neuronas motoras, causando debilidad y pérdida de función muscular. Sin tratamiento, puede llevar a la parálisis total. El Risdiplam es un medicamento oral que modifica el gen responsable de esta enfermedad, mejorando significativamente la calidad de vida de los pacientes y ralentizando la progresión de los síntomas.
Un acceso histórico a medicamentos de costo elevado
Durante años, familias dominicanas han enfrentado dilemas devastadores: acceder a medicamentos que cuestan decenas de miles de dólares anuales o ver a sus hijos perder funcionalidad progresivamente. La inclusión del Risdiplam en el Programa de Medicamentos de Alto Costo cambia esta realidad para los pacientes ya incorporados al sistema.
El proceso de adquisición que comienza representa un desafío logístico y presupuestario significativo. Los medicamentos para AME están entre los más costosos del mundo farmacéutico, pero el impacto en la vida de los pacientes justifica la inversión pública. Los pacientes que reciben tratamiento temprano experimentan mejoras notables en movilidad, función respiratoria y expectativa de vida.
La decisión del Ministerio de Salud responde a una demanda histórica de organizaciones de pacientes y padres de niños con AME en el país. Estos grupos han visibilizado durante años la urgencia de acceso a terapias modernas, documentando casos de familias que viajaban al extranjero o buscaban financiamiento colectivo para obtener el medicamento.
El Evrysdi se administra en forma líquida diaria, lo que facilita su uso en niños pequeños en comparación con otras opciones terapéuticas disponibles. Su mecanismo de acción—aumentar la producción de proteína de supervivencia neuronal motora—ha demostrado eficacia en ensayos clínicos globales, con resultados que incluyen mejoras en fuerza muscular y función motora sostenidas en el tiempo.
Este anuncio posiciona a República Dominicana entre los países latinoamericanos con acceso público a tratamientos innovadores para enfermedades raras. Sin embargo, la sostenibilidad del programa dependerá de la asignación presupuestaria continua y la incorporación de nuevos pacientes al Programa de Medicamentos de Alto Costo según criterios clínicos establecidos por el Ministerio.